类风湿性关节炎药物有效对抗重症肌无力
利妥昔单抗(一种用于治疗类风湿性关节炎(RA)的药物)的早期干预可以降低重症肌无力恶化的风险，重症肌无力是一种导致肌肉失控的自身免疫性疾病。这是根据瑞典卡罗林斯卡研究所的研究人员领导的一项随机临床研究，该研究发表在JAMA神经病学杂志上。
“与服用安慰剂的患者相比，接受利妥昔单抗作为标准护理补充的新发重症肌无力患者表现出更大的改善，”卡罗林斯卡研究所临床神经科学系教授Fredrik Piehl说。“与安慰剂组相比，他们还需要更少的辅助治疗和更低剂量的可的松。这些都是令人鼓舞的结果，为更快地控制新发重症肌无力的更有效策略带来了希望，即使需要更大规模的研究来评估治疗的长期效果。
在重症肌无力中，免疫系统攻击神经和肌肉之间的受体，导致异常的肌肉无力和疲劳。它通常从眼部肌肉周围开始，但通常会扩散到身体的其他肌肉。这种疾病往往在发作时进展，并且由于没有治愈性治疗，干预主要旨在抑制免疫系统和治疗症状。在瑞典，每10万人中约有25人患有这种疾病，其中大多数是女性。
只有一种批准的治疗重症肌无力的药物Soliris，但治疗费用昂贵，这意味着很少有患者 - 迄今为止在瑞典还没有 - 从中受益。相反，许多患者接受可的松治疗，这可能导致副作用，而较旧的片剂治疗往往缺乏科学支持。
目前的研究包括47名在过去一年被诊断患有重症肌无力的成年患者。其中25人被随机分配到500mg利妥昔单抗的一次性治疗，利妥昔单抗是一种久经考验的用于治疗类风湿性关节炎的药物，22人被分配到安慰剂组。该研究在瑞典的七家诊所进行，患者随访长达48周。
四个月后，根据完善的13项评级量表，71%的利妥昔单抗组已经获得了良好的疾病控制，而安慰剂组的这一比例为29%。后来在六个月、九个月和十二个月的随访产生了类似的结果。
利妥昔单抗组也平均接受较低剂量的可的松，并且需要较少的辅助治疗。然而，他们也报告了更多的不良反应，其中大部分是轻微的。该组中一名先前诊断患有心脏病的患者死于心肌梗死伴心脏骤停。安慰剂组中的三名患者在研究期间需要医院护理，其中两名患者因与肌无力恶化有关的危及生命的疾病而需要住院治疗。
研究人员指出，该研究相对较小，两组之间的一些基线特征不平衡，这是一个限制。同时，结果很有希望，并激励进一步研究。
“即使在研究结果最终确定之前，利妥昔单抗在瑞典使用利妥昔单抗治疗重症肌无力的人数也有所增加，”Fredrik Piehl说。“这也是瑞典神经科医生非常熟悉的一种治疗方法，这要归功于多发性硬化症(MS)的广泛且有些争议的超适应症处方。现在，我们将以类似于MS的方式，在通过瑞典重症肌无力登记处和国家卫生登记处收集的国家数据的帮助下，分析治疗的长期益处 - 风险平衡。我们还需要找到可以在早期阶段预测疾病进程的标志物。
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