研究表明nusinersen治疗后脊髓性肌萎缩症患者的步行距离有所改善
一项来自SMArtCARE 登记处的数据分析表明，在 38 个月的时间内，nusinersen 治疗对儿童和成人脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者的运动功能产生了积极影响。研究人员不仅观察到疾病进展稳定或没有恶化，而且在一组患者中观察到步行距离有临床意义的改善。该研究的结果已发表在《神经肌肉疾病杂志》上。
SMArtCARE 是一个针对特定疾病的登记处，在德国、奥地利和瑞士有 58 个参与中心。在常规患者就诊期间收集数据作为真实世界的数据。该研究的分析包括所有接受 nusinersen 治疗的患者，这些患者在治疗开始前能够独立行走，重点是运动功能的变化。
由于批准了三种不同的疾病改善疗法，SMA 患者的疾病进展在过去几年中发生了巨大变化。Nusinersen 是第一个被批准用于治疗 SMA 患者的药物。临床试验提供了 1 型 SMA 婴儿和 2 型 SMA 儿童的数据，但仍然没有足够的证据，并且几乎没有报告 nusinersen 治疗卧床患者的长期经验。
德国弗莱堡医学院弗莱堡大学医学中心神经儿科和肌肉疾病系首席研究员 PD Astrid Pechmann 博士在评论研究结果时说，“来自不同领域的真实世界数据国家和疾病登记处表明，nusinersen 有可能在短期随访中对门诊患者的疾病进展产生积极影响。但是，关于 nusinersen 对门诊患者的长期影响的数据仍然很少。由于报销政策，这导致不同国家的成人或救护车患者获得治疗的机会有限。”
来自 231 名救护车患者的数据被纳入分析。在观察期间，通过 6 分钟步行测试评估步行距离的变化。该研究表明，31 名儿童助行器 (27.2%) 和 31 名成人助行器 (26.5%) 经历了具有临床意义的改善。相比之下，只有五名成人步行者 (7.7%) 显示步行距离下降，两名儿童步行者 (1.8%) 在 nusinersen 治疗下失去了独立行走的能力。
PD Pechmann 博士说：“我们的结果有助于提供越来越多的证据，证明 nusinersen 治疗对这一患者群体的长期积极影响。这对于制定治疗建议是必要的，同时也是为了促进和保证获得治疗。 ”
SMA 的主要症状是进行性肌肉无力和萎缩，是一种罕见的神经肌肉疾病，具有广泛的临床谱，影响所有年龄段的患者。疾病的严重程度由不同的生物标志物决定，并与症状发作时的年龄呈负相关。预计在 18 个月大时出现肌肉无力的第一个症状的患者具有较轻的 SMA 3 型表型。这些患者获得独立行走的能力，但随着疾病的进展往往无法行走。
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