研究人员宣布小儿克罗恩病具有里程碑意义的临床试验结果
克罗恩病是一种终生炎症性肠病 (IBD)，其特征是消化道内壁肿胀，导致严重腹泻、腹痛和直肠出血。对于儿科患者，这种疾病更难治疗。如果不加以治疗，它会损害生长、社会心理发育和青春期。
在 UNC 医学院儿科学教授 Michael Kappelman, MD, MPH 的指导下进行的一项重要临床试验发现，接受肿瘤坏死因子抑制剂阿达木单抗联合低剂量甲氨蝶呤(第二种免疫抑制剂)的患者比那些接受治疗的患者表现更好单独使用阿达木单抗治疗。然而，开始使用另一种肿瘤坏死因子抑制剂英夫利昔单抗的患者在使用或不使用甲氨蝶呤的情况下具有相似的结果。
他们的研究结果发表在胃肠道疾病领域的权威期刊Gastroenterology上。
阿达木单抗和英夫利昔单抗是感兴趣的关键药物，属于一类称为抗炎肿瘤坏死因子 (TNF) 抑制剂的药物。这些药物抑制身体对 TNF 的自然反应，TNF 是一种在炎症事件中由白细胞产生的蛋白质。阿达木单抗于 2014 年获得食品和药物管理局批准用于治疗患有克罗恩病的儿科患者，而英夫利昔单抗于 2006 年获得批准。
“我们知道阿达木单抗和英夫利昔单抗都已被证明是有效和安全的，”Kappelman 说。“我们也知道他们并不对所有患者都有效，也不会永远有效。这项比较抗肿瘤坏死因子单独使用或与甲氨蝶呤联合使用的关键试验提供了明确的结果，可以立即影响患者护理。”
临床试验已经进行了十年。从哪个研究问题是最紧迫和紧迫的重要决定开始，Kappelman 然后通过与ImproveCareNow的合作让主要利益相关者团体参与进来，ImproveCareNow是一个全国儿科社区，汇集了医疗专业人员、患者和家庭，通过研究和质量推进护理改善、支持心理社会功能和心理健康，以及升级解决差异、公平和包容性的举措。
UNC 医学系传染病科医学教授David Wohl 医学博士在他的儿子 9 岁被诊断出患有小儿克罗恩病后不久就加入了 ImproveCareNow。他对治疗决定背后的证据如此之少感到惊讶。
“我对像我这样的父母必须四处寻找答案的‘数据沙漠’直言不讳，”Wohl 说。“我立即作为家长代表加入，并积极参与组织和我们的 UNC 站点。我的超能力不仅是作为一名患有 IBD 的孩子的父母，而且还是一名临床医生兼研究员。”
在 Wohl 的儿子开始看 Kappelman 进行临床护理后，他们谈到需要更好的临床试验数据。Kappelman 随后向 Wohl 提出了一个想法，这个想法后来成为具有里程碑意义的临床试验。随后，Wohl 与来自内华达州的 Lisa Pitch 以及其他通过 ImproveCareNow 的家长一起在患者和家长的参与和注册方面发挥了主导作用。
“看到这项研究现在为我们提供了关于哪些药物对患有克罗恩病的孩子最有效的明确答案，这令人难以置信地欣慰，”Wohl 说。“这真的是一个游戏规则的改变者。”
Kappelman 和他的团队以 UNC-Chapel Hill 为牵头机构，成功获得了 以患者为中心的结果研究所 (PCORI)的800 万美元资助和赫尔姆斯利慈善信托基金的大量联合资助。他们在全国 30 多个中心招募和跟踪患者，严格收集、质量检查和分析数据，并综合结果。其中两个地点位于北卡罗来纳州——一个在 UNC 儿童医院，另一个在夏洛特的莱文儿童医院。
“我们感谢我们的资助者以及全国各地的数百名医生和工作人员，他们为使这个项目取得成功而努力工作，”Kappelman 说。“最重要的是，我们要感谢所有勇敢慷慨地自愿参与这项研究的患者和家属。”
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