基因疗法有效恢复小鼠听力
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2023-07-12 15:46:27
摘要 研究人员利用基因疗法有效恢复了小鼠模型的听力，取得了重大突破。到 2050 年，预计十分之一的人会患有某种形式的听力损失。在全世界影响...
研究人员利用基因疗法有效恢复了小鼠模型的听力，取得了重大突破。
到 2050 年，预计十分之一的人会患有某种形式的听力损失。在全世界影响个人的数亿听力损失病例中，遗传性听力损失往往是最难治疗的。
虽然助听器和人工耳蜗的缓解效果有限，但没有任何可用的治疗方法可以逆转或预防这组遗传疾病，这促使科学家评估基因疗法以寻找替代解决方案。
在正在探索的各种方法中，腺相关病(AAV)载体已被证明是最有前途的。此前，AAV 载体恢复了具有遗传缺陷的新生动物的听力。
在《分子治疗》杂志上发表的这项研究中，载体证明了它们在完全成熟或老年动物模型中恢复听力的能力。在测试对患有遗传性听力损失的人类的干预之前，这种概念验证是必要的。
在这项研究中，马萨诸塞州眼耳医院的研究人员开发了一种成熟的小鼠模型，其突变相当于人类 TMPRSS3 基因缺陷，通常会导致进行性听力损失。
他们在给老年小鼠注射携带健康人类 TMPRSS3 基因的 AAV 后，观察到它们的听力强劲。
“我们的研究结果表明，病介导的基因疗法，无论是单独使用还是与人工耳蜗结合使用，都有可能治疗遗传性听力损失，”通讯作者、大众眼耳科伊顿-皮博迪实验室的研究员郑毅陈说。 。
“这也是第一项拯救(恢复)衰老小鼠听力的研究，这表明即使在高龄小鼠中也可以使用 DFNB8 治疗 DFNB8(一种遗传性听力损失)患者。该研究还确立了其他基因疗法在老年人群中的可行性。”
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