临床试验表明ALS药物可有效治疗脊髓损伤

由休斯敦大学一位世界知名药理学家领导的一项包含药代动力学子研究的小型临床试验表明，利鲁唑(Riluzole) 在改善急性脊髓损伤 (SCI) 患者的功能方面具有良好的功效，前提是该药物受伤后 12 小时内拍摄。

利鲁唑是首批显示出治疗急性 SCI 功效的药物之一，该疾病每年影响美国约 18,000 人。美国食品和药物管理局 (FDA) 于 1995 年批准该药物用于治疗肌萎缩侧索硬化症(称为 ALS 或卢伽雷氏病)，每日口服两次，每次 50 毫克片剂。这项 2/3 期多中心临床试验使用了相同的剂量方案，重新将该药物用于治疗 SCI 患者。该作品发表在《神经创伤杂志》上。

“利鲁唑是一种阻断某些钠通道的药物，通常用作抗惊厥药。然而，我们的研究证明了它的神经保护潜力，可以保护神经细胞并帮助人们在脊髓损伤后恢复一些失去的功能。”该研究的主要作者、药物发现和开发教授 Paula & John J. Lovoi Sr. Diana SL Chow 说道。兼夏威夷大学药学院药物教育与研究研究所所长。

Chow 告说，虽然这项研究的结果是积极的，但由于参与试验的参与者人数较少——对 32 名头部和颈部受伤的患者进行了检查，因此需要进一步调查。

Chow 说：“我们的研究的贡献是为 SCI 的药物发现和开发方法提供概念证明，以便科学界可以促进未来的治疗。”他指出，利鲁唑可以被开处方用于“标签外”使用医生在临床环境中出于不同目的，例如急性 SCI。然而，在 FDA 批准之前，慢性 SCI 患者不得将其用于 ALS 以外的用途。

“这些发现有可能影响未来的剂量策略，最终加强患者护理并改善治疗结果，”她补充道。

创伤性 SCI 的急性和进行性性质以及继发性损伤的复杂性改变了治疗的药代动力学，即身体如何处理药物。在临床试验中，研究人员开发了一个模型来捕捉药物行为和患者反应的动态性质，包括上肢肘屈肌/伸肌、腕伸肌和手指屈肌/外展肌的运动评分;下肢的髋屈肌、膝伸肌、踝背屈肌/跖屈肌和长脚趾伸肌。所有这些都受到 SCI 复杂的病理生理学和损伤后病情进展的影响。

“我们的研究强调了体内需要一种特定的信号，它可以告诉我们脊髓损伤的治疗效果如何。在我们的研究中，我们使用一种称为磷酸化神经丝重亚基 (pNF-H) 的 SCI 特异性生物标志物来展示利鲁唑如何帮助减少 SCI 中的神经元细胞损伤。我们的研究结果显示，接受治疗的患者 pNF-H 水平较低，证实了该药物对脊髓损伤的积极作用，”Chow 说。

周博士是国际公认的治疗白血病、其他癌症和感染的新药物配方和药物输送系统开发和分析方面的专家。她还研究了国际空间站太空飞行中使用的药物的稳定性和功效。

这项最新研究还建立了短期结果(例如 pNF-H 浓度)与功能性运动能力的长期改善之间的联系。她补充说：“这种联系表明，在床边治疗过程的早期，通过客观的生物标志物测量来预测患者是否会受益于长期功能改善的治疗是可行的。”

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