I期剂量递增研究结果将于ASH2023上公布
对于晚期骨髓纤维化，几乎没有标准的治疗方法，这是一种骨髓疾病，其特征是过多的疤痕组织，破坏了血细胞的正常生成
但迈阿密大学米勒医学院西尔维斯特综合癌症中心和合作癌症中心的研究人员进行的新研究表明，一种新型的靶向治疗可能为这些患者提供新的治疗选择和希望。
他们的研究结果将于12 月 9 日至 12 日在圣地亚哥举行的美国血液学会年会ASH 2023上分享。
“能够成为这项多中心研究的一部分是令人兴奋的，因为我们看到了针对晚期骨髓纤维化和其他血液恶性肿瘤的新型靶向治疗的一些令人鼓舞的结果，”将担任该研究负责人的西尔维斯特血液学家Justin M. Watts 医学博士说ASH 的主持人。“到目前为止，这些癌症的标准治疗方法还很少。”
Watts 和他的合作者正在测试一种溴结构域和额外末端 (BET) 蛋白的靶向、口服生物可利用的表观遗传抑制剂，这些蛋白调节参与血癌(如骨髓纤维化)疾病过程的关键癌蛋白的表达。
他们的第一阶段剂量递增/扩展研究正在研究将名为“INCB0573”的 BET 抑制剂作为复发或难治性骨髓纤维化或其他晚期血癌患者的单一疗法，并与 JAK 抑制剂 ruxolitinib 联合治疗晚期骨髓纤维化患者使用鲁索替尼作为一线药物效果不佳的人。
瓦茨指出，到目前为止，结果令人鼓舞。他说：“事实证明，这些研究药物在治疗骨髓纤维化常见的一系列症状方面是安全的、耐受性良好且有效的，包括疲劳、骨痛、盗汗、脾脏肿大和贫血。”
他补充说，令人惊讶的是，与其他药物不同，这种 BET 抑制剂似乎可以治疗某些患者的贫血症，包括之前单独使用 JAK 抑制剂或联合治疗失败的患者。
“这真的很令人兴奋，因为贫血通常是这些患者的主要问题，并且通过额外的治疗，情况通常会变得更糟，而不是更好，”他解释道。“我们已经让需要每两周输血的患者在接受这种靶向治疗期间变得不依赖输血。”
Watts 说，另一个好处是，这种疗法的剂量似乎不会产生其他一些 BET 抑制剂所见的副作用，但仍能产生预期的结果。
“它确实具有出乎意料的良好治疗窗口，特别是与标准治疗药物鲁索替尼联合使用时，”他说。“我们看到了良好的临床结果，而且没有副作用。”
他补充说，下一步是在多个扩大的骨髓纤维化和其他恶性肿瘤队列中完成这项 I 期研究，并转向一项随机 3 期试验，将这种 BET 抑制剂添加到鲁索替尼中，与安慰剂相比，以确定它是否可以提高生存率这些患者中的比率。
“表观遗传靶向疗法确实对我们诊所治疗的许多患者有效，而且一般来说副作用比化疗少，”瓦茨说。“这既令人兴奋又令人欣慰。”
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