研究严重骨髓血液疾病的新治疗方案

德国每年约有 4,000 人被诊断患有骨髓增生异常肿瘤 (MDS)。这种疾病会导致贫血、感染和出血风险增加。患有高风险MDS的人的预期寿命明显低于同龄的平均人。在高风险阶段，可以通过干细胞移植或化疗来治疗该疾病。对于那些无法选择这些密集且体力要求较高的治疗的患者来说，几乎没有其他治疗选择。因此，治疗高风险 MDS 非常需要新的方法和组合。

在目前在 17 个国家 54 个地点进行的一项国际试验中，研究人员在 127 名患者身上测试了一种新的治疗组合。将低甲基化药物 (HMA)(目前该患者群体的护理标准)与 HMA 和活性成分沙巴托利单抗的组合进行了比较。Sabatolimab 是一种静脉注射的新型免疫治疗剂，针对位于骨髓免疫和肿瘤细胞上的结构域。它属于一类被称为免疫检查点抑制剂的药物。检查点抑制剂针对免疫系统的特定区域来推翻肿瘤生存机制。这可以防止癌症关闭本来会攻击它的免疫系统。莱比锡大学血液学教授兼血液学、细胞治疗、止血学和感染学系主任 Uwe Platzbecker 表示：“这项研究是第一个涉及免疫疗法与骨髓肿瘤护理标准相结合的随机试验。”莱比锡大学医学中心的疾病。Platzbecker 教授二十多年来一直致力于骨髓增生异常肿瘤的临床研究。

在本研究中，将活性成分沙巴托利单抗添加到护理标准中并没有显着提高缓解率或无进展生存期。然而，在大多数情况下，沙巴托利单抗在这一难以治疗的患者群体中表现出可控的安全性，而对于这些患者来说，只有有限的治疗选择。最常见的副作用是白细胞减少(中性粒细胞减少症)和血小板减少(血小板减少症)——尽管这些副作用均发生在 sabatolimab 组和安慰剂组中。

研究人员仍然看到了将标准治疗与新活性成分 sabatolimab 相结合的潜力。一项随机 3 期试验已经在进行中。第三阶段试验是药物开发的最后阶段，并在大型患者群体中测试新的治疗方案。这项后续研究正在调查 sabatolimab 与阿扎胞苷(最常用的 HMA)联合使用的潜在益处(就患者总体生存率而言)。上述临床试验由诺华制药公司赞助。

德国每年约有 4,000 人被诊断患有骨髓增生异常肿瘤 (MDS)。这种疾病会导致贫血、感染和出血风险增加。患有高风险MDS的人的预期寿命明显低于同龄的平均人。在高风险阶段，可以通过干细胞移植或化疗来治疗该疾病。对于那些无法选择这些密集且体力要求较高的治疗的患者来说，几乎没有其他治疗选择。因此，治疗高风险 MDS 非常需要新的方法和组合。

在目前在 17 个国家 54 个地点进行的一项国际试验中，研究人员在 127 名患者身上测试了一种新的治疗组合。将低甲基化药物 (HMA)(目前该患者群体的护理标准)与 HMA 和活性成分沙巴托利单抗的组合进行了比较。Sabatolimab 是一种静脉注射的新型免疫治疗剂，针对位于骨髓免疫和肿瘤细胞上的结构域。它属于一类被称为免疫检查点抑制剂的药物。检查点抑制剂针对免疫系统的特定区域来推翻肿瘤生存机制。这可以防止癌症关闭本来会攻击它的免疫系统。莱比锡大学血液学教授兼血液学、细胞治疗、止血学和感染学系主任 Uwe Platzbecker 表示：“这项研究是第一个涉及免疫疗法与骨髓肿瘤护理标准相结合的随机试验。”莱比锡大学医学中心的疾病。Platzbecker 教授二十多年来一直致力于骨髓增生异常肿瘤的临床研究。

在本研究中，将活性成分沙巴托利单抗添加到护理标准中并没有显着提高缓解率或无进展生存期。然而，在大多数情况下，沙巴托利单抗在这一难以治疗的患者群体中表现出可控的安全性，而对于这些患者来说，只有有限的治疗选择。最常见的副作用是白细胞减少(中性粒细胞减少症)和血小板减少(血小板减少症)——尽管这些副作用均发生在 sabatolimab 组和安慰剂组中。

研究人员仍然看到了将标准治疗与新活性成分 sabatolimab 相结合的潜力。一项随机 3 期试验已经在进行中。第三阶段试验是药物开发的最后阶段，并在大型患者群体中测试新的治疗方案。这项后续研究正在调查 sabatolimab 与阿扎胞苷(最常用的 HMA)联合使用的潜在益处(就患者总体生存率而言)。上述临床试验由诺华制药公司赞助。

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