CPRIT拨款支持夏威夷大学药学院对抗罕见遗传性疾病

休斯顿大学药学院获得德克萨斯州癌症预防和研究所 (CPRIT) 提供的 6850 万美元资助。

胡明，戴安娜 SL。Chow 药物发现和开发教授以及 Gregory Cuny、Joseph P. 和 Shirley Shipman Buckley 药物发现教授获得 140 万美元用于对抗家族性腺瘤性息肉病 (FAP)，这是一种破坏性且罕见的胃肠道遗传性疾病，可导致在结肠或直肠内引起数百或数千个息肉。

FAP 尚无有效的治疗方法，每 10,000 人中就有 1 人受到 FAP 的影响，除非在早期手术切除结肠，否则 100% 的患者都会患上癌症。

塞来昔布(celecoxib)曾经给人们带来了一线希望，塞来昔布是一种选择性 COX-2(环氧合酶 2)抑制剂，此前曾被批准用于治疗 FAP。COX-2 是一种参与炎症过程的酶。不幸的是，由于长期使用抑制息肉生长的塞来昔布会导致罕见但严重的心血管性，包括亡，因此其在 FAP 中的使用已被撤回。

Hu 和 Cuny 计划设计新药来对抗 FAP，这些药物将抑制身体特定局部区域 COX-2 的活性，而不影响整个身体。

“我们建议开发局部生物可利用(即无全身暴露和性)选择性 COX-2 抑制剂，该抑制剂仅在结肠中有效，以抑制结肠 COX-2 表达并降低前列腺素 E2 水平，众所周知，前列腺素 E2 水平会促进肿瘤生长，”胡说。

局部生物可利用的药物将准确地知道进入体内的何处，旨在利用人体的正常生理过程直接到达需要的区域。

Cuny 说：“它们通过在结肠中缓慢代谢，但在肝脏中通过一种称为葡萄糖醛酸化的过程快速代谢并返回结肠进行循环，从而最大限度地减少全身暴露来靶向这些区域。” “我们的先导化合物 LBD-01 已经具备这些特性，但其抗 COX-2 活性低于塞来昔布。因此，我们的研究目标是获得更多活性化合物，同时保持结肠中的局部生物利用度。”

该项目由三位具有互补专业知识的研究人员共同领导：贝勒医学院的 Noah Freeman Shroyer;Eduardo Vilar Sanchez 博士，MD 安德森癌症中心治疗 FAP 患者的临床医生;和拉希姆·辛格(Rashim Singh)，夏威夷大学药学院。

胡说：“我们的项目通过提供一种安全有效的新治疗模式，为 FAP 患者带来了巨大的希望。”

据 CPRIT 称，德克萨斯州在抗癌斗争方面处于全国领先地位。自 2010 年以来，CPRIT 已资助了 1,967 个癌症研究、产品开发和预防奖项，总金额为 3,542,257,795 美元。

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