Cure Mito基金会和Hope for PDCD基金会宣布开展患者登记合作
Cure Mito 基金会和 Hope for PDCD 基金会这两个以患者为主导的基金会，分别致力于推进研究并支持受 Leigh 综合征和丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症 (PDCD) 影响的家庭，它们很高兴地宣布推出 PDCD患者登记处。这一创新登记处将由 Hope for PDCD 基金会领导，并与由 Cure Mito 基金会开发的完善的利氏综合征患者登记处托管在同一登记平台上。这一战略举措旨在提高患者便利性并提高数据一致性和研究有效性。
Leigh 综合征和 PDCD 都是主要影响儿童的原发性线粒体疾病。根据已发表的文献，两种病症之间存在重叠，大约 25-35% 的 PDCD 患者也患有 Leigh 综合征。
这两个注册中心都将托管在 Sanford CoRDS 注册平台上。 Sanford CoRDS 是最大的免费国际罕见病登记处。它致力于连接该领域的参与者、倡导团体和研究人员。
通过在同一平台上托管两个登记处，我们正在减轻患者和护理人员的负担。现在，受到其中一种或两种情况影响的个人只需注册一次即可回答许多问题，从而简化了他们对关键研究工作的参与。这种集成不仅简化了患者和家属的流程，而且还可以更好地对齐和比较不同但可能相关的情况下的数据。这将有助于加速研究并最终改善患者的治疗结果。
Hope for PDCD 基金会的创始人、也是患有 PDCD 的 Violet 的母亲Frances Muenzer Pimentel表示：“Hope for PDCD 很高兴与 Cure Mito 联合在 CoRDS 平台上推出首个由患者发起的国际 PDCD 注册系统。与 Cure Mito 在 CoRDS 上启动后，25-35% 患有 Leigh 综合征诊断的 PDCD 患者可以在一个平台上完成两项登记。该注册表将成为更好地了解该疾病并帮助支持治疗方法开发和参与临床试验的强大工具。该登记处还向行业和学术界发出信号，表明我们是一个有组织、统一的患者群体，迫切需要标准的护理和有效的治疗。”
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