新的临床试验为患有炎症性肠病的儿童带来希望
随着全球儿童炎症性肠病 (IBD) 诊断率的上升，西雅图的一项临床试验旨在通过深度分子分析来改变治疗方法。
西雅图儿童研究所和艾伦免疫学研究所联合开展的西雅图 STRIDE 研究已经开始招募志愿者。该试验旨在招募 200 名志愿者，并对他们进行为期三年的跟踪。它将采用一系列基因组工具来分析常规测试的完整组织样本。这些单细胞分析方法将详细了解 IBD 患者的免疫系统如何运作以及免疫系统如何随时间对特定药物治疗作出反应。
西雅图儿童医院儿科助理教授、该研究首席研究员医学博士Betty Zheng表示，深度免疫分析可以提供对这种疾病前所未有的了解，为新的和改进的治疗方法铺平道路。
“IBD 是一种非常复杂的疾病，我们仅对分子水平上发生的事情有了粗略的了解，”她说。“通过与艾伦研究所合作，我们希望详细了解该疾病的分子机制，以找到更好的方法来治疗我们在诊所看到的患者。”
揭开分子之谜
郑说，IBD 是一种影响消化道的慢性炎症性疾病，其确切病因和发展过程仍不清楚。它可能涉及基因、免疫失调以及环境和饮食因素的某种组合。
儿童 IBD 更具侵袭性，也更难治疗。约 30% 的儿童 IBD 患者对初始治疗没有反应。此外，剩余患者中近一半的人会发现他们的治疗随着时间的推移变得无效。这些儿童面临着发育受损、心理健康问题以及错过教育和社交活动等风险。
郑说，对这种疾病的分子机制有更深入的了解，可以实现个性化的治疗策略，摆脱效果较差的“一刀切”治疗方法。
“有些孩子通过一线疗法得到缓解，有些则需要联合治疗，有些则对任何疗法都无反应，只能在医院里煎熬数月，”郑说。“这在临床上是一个大问号。”
深入研究该疾病的分子机制还可能发现未知的炎症途径。这些途径可能成为开发新药的目标。艾伦免疫学研究所助理研究员Adam Savage博士说：“还有大量未发现的信息。”
为了探索这一领域，萨维奇和其他科学家将部署艾伦免疫研究所改进的一套先进技术，这些技术可以识别和精确定位在常规医院就诊期间收集的组织内的免疫细胞和分子。通过分析患者样本的长期变化，这些工具可以让我们了解疾病的发展情况以及患者对治疗的反应。
在数据和先进技术的背后，最终目标仍然明确：改善患者的生活。
“我们在电脑上查看数据，或者走进实验室，可能会有点心不在焉，”萨维奇说。“但当我们去看望那些我们试图帮助的患者时，这强烈地提醒了我们为什么来工作——对患者的生活产生真正的影响。”
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