艾伦细胞科学研究所推出首个针对特定疾病的细胞系集合
艾伦细胞科学研究所推出了一套工具，以加速对世界上最常见的遗传性心脏病肥厚型心肌病 (HCM) 的研究：六个新的细胞系集合，每个细胞系集合都携带与 HCM 相关的不同突变。
HCM 主要由心肌增厚的突变引起，在极少数情况下会导致心力衰竭和心脏骤停。新的细胞系收集将帮助科学家研究肌球蛋白(一种促进心脏收缩的蛋白质)的特定突变对心脏功能的影响。
该研究所还发布了针对骨骼肌疾病的细胞系集合，特别是与肌球蛋白突变相关的疾病，以及核纤层蛋白病，一种由维持细胞核的蛋白质突变引起的罕见疾病。
艾伦细胞科学研究所执行主任Ru Gunawardane博士表示：“为研究人员提供这些强大的工具，为发现新疗法和了解疾病进展铺平了道路。 这些细胞系是我们专业知识与顶尖科学家对抗疾病的努力之间的完美桥梁。”
基因编辑工具
Allen Cell Catalog的最新产品被称为人类诱导性多能干细胞。这些是皮肤细胞，已被重新编程为干细胞形式。艾伦研究所的科学家利用 CRISPR/Cas9 技术将与疾病相关的突变以及照亮驱动心脏收缩的结构的荧光标签引入这些细胞。研究人员可以利用这些细胞生成心肌细胞，从而为研究心脏病复杂的生物力学提供动态模型。
开发 HCM 工具为尝试新技术提供了机会：改变 DNA 的单碱基对。艾伦研究所的科学家Brock Roberts博士表示，这些基因编辑方法的结合使艾伦研究所的科学家能够快速创建一系列疾病特异性细胞系。“这是人类健康新时代的开始，手术刀和手术器械已经变成了分子，”他说。“我们距离在患者身上定期进行这种操作还有很长的路要走，但这是一个令人兴奋的机会，可以进入人类细胞研究的早期阶段。”
实验室合作，推动临床研究进展
今天发布的 HCM 细胞系源自华盛顿大学、斯坦福大学和加州大学圣巴巴拉分校科学家的合作。他们的目标是探索与 HCM 相关的突变为何会导致患者出现不同的症状：有些人表现出很少或没有症状，而其他人，即使是同一个家庭中的患者，也会患有严重的疾病。该团队向艾伦细胞科学研究所求助，该研究所利用他们十年的基因编辑干细胞系制作经验，生成了一套可用于这项敏感研究的强大细胞。
斯坦福大学的医学博士Daniel Bernstein表示：“与艾伦细胞科学研究所合作，我们知道我们获得的是高品质的干细胞。如果我们自己做的话，将花费数年时间，而且成本极其昂贵，还会耗费我们从 NIH 获得的很大一部分拨款预算。”
这些细胞系可作为研究肌球蛋白突变的平台，涵盖分子、细胞和组织水平，从而全面了解其对心脏功能的影响。研究人员的首次研究证实，一种特定的罕见突变会导致所有生物学水平的心脏功能异常，这反驳了之前对其临床意义的怀疑。“能够在培养皿中研究这一点非常重要，因为一些心脏病专家开始怀疑这种突变是否真的会导致这种疾病，”这项研究的资深作者伯恩斯坦说。
这些细胞系还提供了观察疾病如何随时间发展的机会，有可能揭示出有针对性的干预措施可能改变或阻止其进展的关键阶段。参与这项研究的华盛顿大学生物工程学教授Michael Regnier博士说：“我们在人体组织中所做的大多数研究都处于疾病的末期。但我们真正想知道的是：疾病是如何开始的，以及它如何随时间发展?这些细胞系让我们能够做到这一点。”
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