国际试验为镰状细胞病引入了另一种治疗选择

范德比尔特大学医学中心 (VUMC) 的研究人员正在大力宣传一项多中心、国际 2 期临床试验的数据，该试验展示了一种治疗镰状细胞病 (SCD) 的新方法。

据范德比尔特-梅哈里镰状细胞病卓越中心主任、医学博士、公共卫生硕士Michael DeBaun介绍，这种疗法，即使用噻替派和移植后环磷酰胺 (PTCy) 的非清髓性半相合骨髓移植 (BMT)，被证明具有与最近获得 FDA 批准的清髓性基因治疗方法相同的疗效，但费用仅为后者的五分之一。

这项为期 10 年的试验的结果于6 月 20 日发表在美国血液学会杂志《血液》上，结果显示，两年总体生存率为 94.1%，儿童和成人之间没有差异。

DeBaun 和医学博士Adetola Kassim(VUMC 医学教授兼成人干细胞移植项目临床主任)领导了这项国际试验，参与者包括来自五个国家的 32 名儿童和 38 名成人。

该团队制定了最新治疗方案。

范德堡大学 Monroe Carell Jr. 儿童医院临床研究副主席兼儿科教授 DeBaun 表示：“我们正在推出另一种 SCD 治疗方案，它与最近获得 FDA 批准的骨髓清除性基因治疗和基因编辑试验一样安全，而且更实惠。医生和家属必须了解我们的研究结果，这样他们才能决定最佳的个性化治疗方案。

“我们的治愈性治疗方法最显著的优势之一就是，美国和世界上的大多数移植中心明天都可以提供这种维持生命的治疗，因为他们非常熟悉现在常规的 PTCy 单倍体相合移植方案。”

到目前为止，由于完全匹配的捐赠者很少，并且大多数患有SCD的成年人在移植前能够耐受骨髓消融治疗，因此为患有SCD的成年人提供的治疗选择很少。

半相合移植方案仅需要半匹配，可以来自母亲、父亲、兄弟姐妹甚至孩子，并且是非髓系移植，这种方法通常可以保留生育能力。

据研究人员称，在最近完成的试验中，90% 的潜在参与者都有可用的捐赠者，大大改善了获得救命治疗的机会。

卡西姆说：“研究结果还表明，这种方法对患有SCD的老年患者有良好的耐受性，而这些患者之前被排除在造血干细胞移植治疗之外，因为之前的治疗方案在疾病负担较重的人群中存在固有性。”

其他研究结果显示，96% 的参与者在移植一年后停止使用免疫抑制药物。儿童和成人的总体两年存活率约为 95%，与大多数 SCD 治愈试验的结果相似。所有八次移植失败(供体的细胞没有继续在接受者体内生长)都发生在儿童身上;然而，儿童的骨髓在移植后完全恢复，不需要额外的治疗。

目前正在进行进一步的研究，以改善儿童骨髓移植的捐献者。与此同时，成年人的移植方案无需进一步改进。

“我们仍然需要了解所有 SCD 治愈疗法的后期健康影响，”DeBaun 说道。“最终，我们相信不同类型的治愈疗法的后期健康影响将帮助家庭做出明智的决定，决定他们想要哪种疗法。”

第二种治愈疗法方案已于 2023 年获得美国食品药品监督管理局批准，包括骨髓清除性基因编辑和基因治疗，费用分别在 200 万美元至 300 万美元之间。

DeBaun 表示，这项研究的最大收获包括：

由于半倍体相合移植方案在大多数地区已属常规方案，因此中、高等收入国家患有镰状细胞病的儿童和成人可以轻松获得半倍体相合移植方案。

两年治愈率和总体生存率至少与基因治疗和基因编辑试验一样好。

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